노보메디슨, 혈액암 치료제 식약처 개발단계 희귀의약품 지정

[이데일리 신민준 기자] 신약개발기업 노보메디슨은 혈액암 치료제로 개발 중인 포셀티닙(Poseltinib)이 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 19일 밝혔다.

노보메디슨CI. (이미지=노보메디슨)

이번 희귀의약품 지정은 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종(PCNSL)의 치료를 대상으로 한다. 포셀티닙은 지난 17일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 홈페이지 등에 공고될 예정이다.

희귀의약품 지정제도란 희귀난치성질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 신속히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도를 말한다. 식약처는 2013년부터 제도를 도입해 해당 질환에 대한 치료제 개발을 장려하고 있다.

개발단계 희귀의약품 지정은 △적절한 치료법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우 △약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품의 경우 승인된다.

원발성 중추신경계 림프종은 희귀암으로 생존율이 낮고 재발률이 높은 악성 B세포 림프종으로 국내 발생률이 연 평균 8.8% 지속적으로 증가하고 있다. 원발성 중추신경계 림프종은 재발 및 불응 시 치료 방법이 없기 때문에 새로운 치료제 개발이 시급한 질환으로 알려져 있다.

노보메디슨이 개발 중인 포셀티닙은 한미약품과 노보메디슨이 공동으로 개발을 진행하던 저분자화합물로써 BTK과 TEC 키나아제에 보다 더 강력한 활성을 보인다. 특히 뇌투과율이 높아 중추신경계에 발생한 B세포 림프종의 치료제로 적합하다는 것이 노보메디슨의 설명이다.

노보메디슨은 선행 연구인 연구자 주도 임상시험을 통해서 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자들을 대상으로 포셀티닙의 안전성 및 유효성을 확인했다. 노보메디슨은 포셀티닙을 재발 및 불응성 거대 미만성 B세포 림프종(DLBCL)에서도 연구자 주도 다기관 임상 2상 시험을 진행해 유럽 혈액학회(EHA), 미국 임상종양학회(ASCO) 등에서 의미 있는 중간 결과를 발표했다.

해당 임상시험은 현재 환자 모집을 모두 완료 후 임상 결과 최종 분석 중에 있다. 노보메디슨은 향후 ICML 2025(국제림프종학회)에서 유효성 및 안전성 결과를 발표할 예정이다.

노보메디슨 관계자는 “현재 재발 및 불응성 중추신경계 림프종 환자들을 대상으로 서울대병원, 분당서울대병원, 여의도성모병원 등 다기관 공동 임상2상이 순조롭게 진행되고 있다”며 “이번 개발단계 희귀의약품 지정은 신속한 상업화의 마중물이 될 것”이라고 말했다.